Risdiplam de Roche logra resultados positivos para la atrofia muscular

Nov 11, 2019 | Noticias, Noticias Socios

Roche anunció datos positivos de la segunda parte del estudio pivotal Sunfish, que evalúa el tratamiento con Risdiplam en personas de 2 a 25 años con Atrofia Muscular Espinal (AME) tipo 2 o 3. El estudio alcanzó su objetivo primario de cambio desde el inicio del tratamiento en la escala de Medición de la Función Motora 32 (MFM-32) después de un año con Risdiplam, en comparación con placebo. No se han observado resultados de seguridad relacionados con el tratamiento que lleven a la retirada de Risdiplam en los estudios realizados hasta la fecha.

«El resultado positivo de este ensayo es un hito importante para las personas con AME Tipo 2 o 3, muchas de las cuales permanecen sin tratamiento» declaró Levi Garraway, Director Médico de Roche y Jefe de Desarrollo de Producto Global. “Sunfish es el estudio controlado con placebo más grande jamás realizado en pacientes con AME Tipo 2 o 3. Agradecemos a la comunidad SMA por su asociación y esperamos compartir estos resultados con los reguladores y llevar el Risdiplam a las personas que viven con esta afección”.

Risdiplam es un modificador del ensamble de la neurona motora 2 (SMN2) en investigación, diseñado para aumentar y mantener de manera duradera los niveles de proteína SMN en todo el sistema nervioso central y los tejidos periféricos del cuerpo. Roche lidera el desarrollo clínico de risdiplam como parte de una colaboración con la Fundación SMA y PTC Therapeutics. Los datos del estudio Sunfish se presentarán próximamente en un congreso médico.

Risdiplam se está estudiando en un amplio programa de ensayos clínicos en AME, con pacientes que van desde el nacimiento hasta los 60 años, e incluye pacientes previamente tratados con terapias dirigidas a AME. La población de ensayos clínicos representa el amplio espectro del mundo real de las personas que viven con esta enfermedad con el objetivo de garantizar el acceso a los pacientes.